第二批罕见病目录即将更新

瞿依贤2021-05-22 20:03

经济兴发网 记者 瞿依贤 “目前第二批(罕见病目录)的申报已经收到了将近200份,我们正在起草一些规章、程序,希望尽快在今年能够更新一次。”在5月22日的第一届赛诺菲健赞罕见病高峰论坛上,全国罕见病诊疗协作网办公室副主任、中国罕见病联盟执行理事长李林康透露了第二批罕见病目录的进度。

李林康告诉经济兴发网,虽然有近200份申请,但不可能所有申请的疾病都能进入目录,会有遴选,把最急需的、有药可治的、疾病危害性大的纳入目录。

“程序全有,标准第一批也有,这次专家更多了,考虑的问题会更全面、更有针对性”。李林康表示,将按照既定的遴选程序,进行材料审评、专家论证和公示,目前还在审核材料和统计归纳,“大体有哪个病、属于什么系统、产品怎么样,还没统计”。

2018年5月,国家卫生健康委员会、科技部、工业和信息化部、国家药品监督管理局、国家中医药管理局等五部门联合发布《第一批罕见病》目录,共纳入121种罕见病,这是国家层面首次官方定义罕见病,被业内认为是罕见病领域“零的突破”和“春天的到来”。

李林康说,第一批目录公布是中国罕见病管理的一个里程碑式事件,因为是以目录的形式确定了罕见病的定义,有了目录以后,医疗药品审批,包括保障都有了重要的参考依据。

关于罕见病目录出台的作用,他用亨廷顿舞蹈症举了个例子,亨廷顿舞蹈症主要是影响神经和语言的失调,症状就是不停跳舞,被称为“致命的舞蹈”。这个病的治疗药物在美国上市之后,没有进入中国市场,中国有些患者通过一些渠道购买印度的仿制药,但副作用很大,吃了以后可能会导致患者自杀。

这款药物在2017年改良,改良之后的氘丁苯那嗪在美国上市以后,国内患者给企业写信,要求引进中国,企业没有回信。转机出现在2018年国家五部委发布了罕见病目录以后,亨廷顿舞蹈症出现在目录当中,同时相关部委又发布了关于罕见病药物注册优先审评审批的政策,境外上市的罕见病药物可以提交境外取得的临床试验数据,直接提交药品上市申请。

企业看到了希望,2020年5月,这款药物经过药监局审批在国内上市。医药企业和患者组织了评估报告,2020年12月,这款药物经过谈判进入了国家医保目录。

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